Kaftrio snart godkänt från 2 års ålder
15 september 2023EUs Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), en rådgivande kommitté för medicinska produkter vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), har idag rekommenderat godkännande för förskrivning av Kaftrio i kombination med Kalydeco för patienter mellan 2 och 5 års ålder på den Europeiska marknaden, inklusive Sverige. Idag är Kaftrio i kombination med Kalydeco bara godkänt för förskrivning från sex års ålder på den europeiska marknaden. RfCF besvarar dina frågor om denna goda nyhet!
Vad innebär detta?
-Det är ett jätteviktigt steg eftersom det innebär att man snart kommer att kunna behandla mycket små barn med en effektiv CFTR-modulatorbehandling. Vi vet att det är av stor betydelse eftersom de processer som leder till allvarliga och ibland irreversibla lungskador börjar mycket tidigt, säger Andreas Jarblad, samhällspolitiskt ansvarig på RfCF. För svensk CF-vård innebär det dessutom att en väg framåt öppnas för förutsättningarna att införa nyföddhetsscreening för CF. Det är en prioriterad fråga för förbundet och något vi nu kommer att intensifiera våra ansträngningar för.
För vilka gäller rekommendationen?
-Den gäller patienter med minst en kopia av delta F-508 mutationen i CFTR-genen. Det är alltså samma indikation som redan gäller för Kaftrio från sex års ålder.
Kan man be läkaren att förskriva läkemedlet nu om man har ett barn i 2-5-årsåldern?
-Nej, inte riktigt ännu. Men rekommendationer från CHMP brukar resultera i europeiskt marknadsgodkännande inom en relativt snar framtid. Den som ändå vill få en känsla för ungefär hur lång tid det kan ta kan vi ju använda den senaste indikationsutvidgningen för Orkambi (för patienter från 1 års ålder) som exempel. Då fick vi ett positivt utlåtande från CHMP den 27 april, följt av ett marknadsgodkännande i EU den 5 juli.
Hur länge kommer det att ta innan läkemedlet godkänns av TLV för subvention i Sverige?
-Lyckligtvis är den här indikationsutvidgningen väntad sedan en tid tillbaka och därför redan hanterad i det avtal som slöts mellan Vertex och regionerna förra året. Det innebär att förskrivning i Sverige kommer att kunna starta relativt snart efter det europeiska marknadsgodkännandet. Vissa styrkor och beredningsformer behöver dock hanteras rent formellt av TLV innan det kan börja förskrivas, vilket kan ta ytterligare någon tid.
Läs Vertex pressmeddelande här: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-receives-chmp-positive-opinion-kaftrior-1
