Kaftrio godkänt från 2 års ålder i USA

27 april 2023

Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har nu godkänt Trikafta, som Kaftrio heter i USA, för användning på den amerikanska marknaden från två års ålder. Tidigare har läkemedlet endast varit marknadsgodkänt från sex års ålder. Godkännandet gäller patienter med minst en delta F-508 mutation eller patienter med en mutation i CFTR-genen som responderar på Trikafta in vitro.

Vertex har också ansökt om marknadsgodkännande hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA för Kaftrio i kombination med Kalydeco i Europa från två års ålder. Än så länge är läkemedlet godkänt från sex års ålder på den europeiska marknaden. Dessutom har Vertex i Sverige ansökt hos Läkemedelsverket om ett compassionate use-program för Kaftrio för samma målgrupp, i avvaktan på EMA-godkännande.

Läs Vertex pressmeddelande här: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-trikaftar-0