Förmånsansökan för Alyftrek nu på TLVs bord

15 september 2025

Vertex förmånsansökan om att Alyftrek ska ingå i högkostnadsskyddet har denna vecka bedömts som komplett av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV. Alyftrek (deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor) är nästa generations CFTR-modulator och efterträdaren till kombinationsbehandlingen Kaftrio och Kalydeco. EU-kommissionen beviljade i somras marknadsgodkännande för behandling av patienter med cystisk fibros från 6 års ålder och uppåt som har minst en icke-klass I-mutation i CFTR-genen.

-Nu kan tusentals personer med CF runtom i EU dra nytta av detta nya läkemedel som tas en gång dagligen och som har visat förbättrad CFTR-proteinfunktion jämfört med Kaftrio, säger Reshma Kewalramani, VD och koncernchef för Vertex, i ett pressmeddelande.

Genom de avtal som finns i Danmark och Irland samt de tillgångsmöjligheter som finns i sjukvårdssystem som det i Tyskland, har berättigade patienter i dessa länder redan under sommaren fått tillgång till Alyftrek. Kort efter det europeiska godkännandet träffade även Storbritannien ett avtal med Vertex för att införa behandlingen.

Det nya läkemedlet Alyftrek är nästa generations CFTR-modulerande läkemedel. Detta läkemedel tas endast en gång om dagen till skillnad från Kaftrio, som patienterna behöver komma ihåg att ta både på morgonen och på kvällen.

RfCF kräver snabbt införande

För Riksförbundet Cystisk Fibros är frågan om snabb tillgång till nya läkemedel av högsta prioritet.

-Vi har framfört att vi nu vill se att regionerna och Vertex snarast enas om former för att för att säkra snabb tillgång till bästa möjliga behandling för svenska CF-patienter, och att TLV behöver handlägga frågan skyndsamt, säger Andreas Jarblad, förbundsordförande för RfCF. Vi vill inte se en repris av Kaftrioprocessen, då Sverige blev sist i Europa med att ge CF-patienterna tillgång till livsavgörande behandling.

De svenska patienter som kommer vara aktuella för Alyftrek är samma patienter som idag omfattas av indikationen för Kaftrio. Patienter som är homozygota för en klass I-mutation får med andra ord tyvärr fortsätta att vänta på effektiv behandling. Däremot finns det en chans att många av patienterna som idag står på Kaftrio får en bättre effekt av Alyftrek.

-Det beror på att de kliniska studierna visar en något större sänkning av kloridnivåerna vid behandling med Alyftrek än vid behandling med Kaftrio, förklarar Andreas. Lägre kloridnivåer är tydliga bevis på ytterligare förbättring av CFTR-funktionen hos patienterna. Det innebär att Alyftrek är ytterligare ett steg på vägen mot målet att helt normalisera CFTR-funktionen hos patienter med CF. Då CF är en sjukdom som påverkar många organ är det väsentligt att man inte nöjer sig med den förbättring av lungfunktionen vi sett med Kaftrio utan att man fortsätter att gå ännu längre och reparerar grundfelet så långt det är möjligt. Det utvecklas just nu ytterligare läkemedel som verkar kunna åstadkomma en normalisering av CFTR, vilket är oerhört spännande, och vid sommarens ECFS-konferens i Milano var nog detta vad som väckte mitt intresse allra mest. Nu är det upp till TLV och regionerna att visa att svensk sjukvård har för avsikt att ligga i framkant och säkerställa tillgång till den senaste och mest moderna behandlingen, säger Andreas.

En annan fördel med den nya behandlingen är att den till skillnad mot Kaftrio endast behöver tas en gång om dagen, vilket minskar risken för att glömma en dos och därmed ligga för lågt i dos för att kunna uppnå en jämn effekt över dygnet.

Mycket goda behandlingsresultat av Kaftrio i Sverige

-Genom att vi kunnat följa upp behandlingsresultaten av Kaftrio i det nationella kvalitetsregistret för för cystisk fibros har vi kunnat konstatera att införandet av Kaftrio i svensk sjukvård har medfört sensationellt goda resultat på kort tid, berättar Andreas, som också sitter i CF-registrets styrgrupp.

I möten med företrädare för TLV, regionerna och riksdagen har RfCF vid flera tillfällen under året lyft fram att antalet transplantationer av CF-patienter nu tvärstannat. År 2022 transplanterades inga CF-patienter och året därpå endast en patient. Dessutom har användningen av intravenös antibiotika halverats. Antalet patienter som haft en försämringsperiod i sin sjukdom som krävt behandling med intravenös antibiotika har året efter förmånsgodkännandet av Kaftrio gått från 200 (år 2022) till 103 (år 2023).

Under Almedalsveckan 2025 föredrog RfCFs ordförande Andreas Jarblad uppföljningsdata från CF-registret om effekterna av Kaftrio i svensk CF-vård. Vid mötet deltog (fr. v.) Oskar Ahlberg (RfSD), Anna Alassaad (TLV), Petter Odmark (moderator), Christofer Bergenblock (riksdagsledamot), Karin Sundin (riksdagsledamot), Kristina Sandström (Vertex), Andreas Jarblad (RfCF), Rachel Zozula (Vertex), Carina Örgård (Västra Götalandsregionen), Fredrik Larsson (Region Värmland). Bild: Folkhälsodalen/Reform Society.

-Det är förbluffande resultat, men samtidigt stämmer det överens med vad vi på RfCF framhöll i vårt arbete med att få beslutsfattarna att förstå värdet av Kaftrio innan godkännandet till slut kom, kommenterar Andreas. Detta är ett kvitto på att behandlingen varit precis så effektiv som vi förutspådde. Det minskade behovet av intravenös antibiotikabehandling som sågs under det första uppföljningsåret kvarstod även under det andra behandlingsåret, 2024.

Dessutom har den genomsnittliga lungfunktionen ökat tydligt i alla åldersgrupper, med ökning av FEV1 som procent av förväntat värde inte bara under de första tre månaderna av behandling utan även som en förbättrad FEV1-trend efter tre månader, jämfört med året före behandlingsstart. Hos vuxna kvarstår denna förbättrade FEV1-trend, med en fortsatt positiv trend under det andra behandlingsåret.

Både hos barn och vuxna syns dessutom förbättrad BMI som ett resultat av förbättrat näringsupptag; något som troligtvis både beror på förbättrad förmåga att ta upp näring i tarmen och på minskat energibehov som ett resultat av minskad infektion och inflammation i lungorna.

Beslut inom 180 dagar

-Nu är det dags att ta nästa steg och säkerställa patienternas tillgång till vad vi tror och hoppas kommer att vara en ännu bättre behandling. En dag kommer vi förmodligen att kunna bota cystisk fibros eller åtminstone via läkemedelsbehandling se till att ingen som föds med CF, oavsett mutation, ska behöva få några allvarliga symtom av sjukdomen. Men om vi ska nå dit måste vi som samhälle investera i ny medicinsk innovation och se till att vår CF-vård därmed håller jämna steg med vår omvärld. TLV har nu formellt 180 dagar på sig att handlägga ansökan om subvention. Låt oss hoppas att vi får ett ja till subvention redan på första försöket denna gång, avslutar Andreas.