Kalydeco godkänt från en månads ålder i USA

Igår godkände amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA Kalydeco från 1 månads ålder. Indikationen omfattar de patienter som har minst en mutation i CFTR-genen som responderar på Kalydeco-behandling.

-Beslutet är viktigt av flera skäl, kommenterar Andreas Jarblad, samhällspolitiskt ansvarig vid Riksförbundet Cystisk Fibros. Dels är det första gången så här små barn får tillgång till effektiva CFTR-modulatorer, vilket är betydelsefullt eftersom vi vet att processerna som leder till skador på lungorna startar redan när patienterna är nyfödda. Men det är också betydelsefullt att den ena delen av kombinationsbehandlingen Kaftrio i kombination med Kalydeco nu är godkänd praktiskt taget från födseln. I takt med att dessa läkemedel kan ges allt tidigare blir det också mer och mer angeläget att Sverige kommer igång med en ny översyn av frågan om nyföddhetsscreening för cystisk fibros, säger Andreas.

Läs hela pressmeddelandet från Vertex här: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-approval-kalydecor-ivacaftor-treat