Små barn kan få tillbaka pancreasfunktion

Rapport från ECFS Lissabon 
Text: Stefanie Diemer, barnläkare, VO barnmedicin, SUS

Programmet under ECFS (Lissabon, 2026), var som vanligt mycket omfattande, med symposier, workshops och posterpresentationer. Dagarna var fyllda av föreläsningar och värdefulla möten med CF-kollegor från hela Europa. Tyvärr sammanföll konferensens invigning med en generalstrejk i landet, vilket gjorde att många deltagare anlände sent.

Ett viktigt forskningsområde som presenterades handlade om tidig behandling med den så kallade ETI-kombinationen (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) hos mycket små barn i åldern 12–24 månader med CF. Resultaten visade att vissa barn med tidigt utvecklad pankreasinsufficiens kunde återfå en viss pankreasfunktion under behandling. Detta är lovande data för framtiden, men väcker samtidigt ytterligare frågor om behovet av nyföddhetsscreening för CF i Sverige.

Även internationella perspektiv lyftes. Kosovo presenterade sitt arbete med att bygga upp ett CF-center med stöd av CF Europe’s twinning-program. Sedan början av 2026 har man dessutom infört nyföddhetsscreening för CF i landet. Dessa framsteg kan bidra med viktiga erfarenheter i den svenska diskussionen kring införandet av ett nationellt screeningprogram.

Flera presentationer fokuserade på den allt äldre CF-populationen och komplikationer utanför lungorna, så kallade extrapulmonella komplikationer. Ett annat viktigt tema var hur man kan minska behandlingsbördan för patienter som står på ETI-behandling, utan att äventyra behandlingsresultaten. Dessutom diskuterades hur artificiell intelligens i framtiden kan användas för att förbättra arbetet med CF-register och uppföljning.

En stor pågående studie i Storbritannien, kallad CF STORM, med cirka 600 deltagare, undersöker effekten av att avsluta eller fortsätta daglig inhalationsbehandling med sekretlösande läkemedel (såsom hyperton koksaltlösning eller Pulmozyme) hos patienter som behandlas med ETI. Tidigare resultat tyder på att det inte sker någon försämring av lungfunktionen (mätt som FEV1) efter ett år om behandlingen avslutas. Fler resultat från studien väntas inom kort.

Under en posterkonferens om CF-relaterad diabetes (CFRD) presenterade jag våra egna data från CF-centret i Lund. I studien undersökte vi mikrobiomet i luftvägarna hos CF-patienter med och utan diabetes. Vi kunde se att patienter med CFRD hade en minskad bakteriell mångfald samt en tendens till obalans (dysbios), med förekomst av bakterier som oftare ses i mer avancerad lungsjukdom.

Nästa års konferens, som är den 50e ECFS-konferensen kommer att anordnas i Lille i Frankrike.