Stora kliniska framsteg i CF-registrets årsrapport
25 januari 2026
Text: Andreas JarbladDet nationella CF-registret har nyligen publicerat sin årliga rapport med kliniska uppföljningsdata från CF-vården. Registret sammanställer data från föregående år vilket betyder att all data i 2025 års rapport hämtas från sjukvårdsbesök och årsuppföljningar under 2024.
För den som önskar bevis på att RfCFs arbete för tillgång till nya läkemedel har burit frukt finns gott om nyårskarameller i CF-registrets senaste årsrapport. Allra mest slående är nämligen att jämföra data mellan år 2019 och 2024, som illustrerar vilken effekt införandet av moderna CFTR-modulatorer haft på patienternas mående. Som många minns godkändes kombinationsbehandlingen Kaftrio och Kalydeco i november 2022, men redan i slutet av 2020 fick ett antal patienter tillgång till behandlingen - bland annat via det så kallade compassionate use-program för snabb tillgång som RfCF drev igenom, där läkemedelsbolaget tillhandahöll behandlingen gratis till patienter med mycket nedsatt lungfunktion. Så småningom ökade även antalet patienter som kunde få behandlingen via så kallade oundgänglighetsförskrivningar via NT-rådet (förskrivningar med specialtillstånd för synnerligen svårt sjuka patienter där behandlingen bedömdes vara särskilt brådskande). Även dessa förskrivningar gjordes efter påtryckningar från RfCF, vilket innebar en stegvis ökning av antalet patienter som behandlades med moderna modulatorer, fram till det fullskaliga godkännandet av behandlingarna inom ramen för högkostnadsskyddet i slutet av 2022.
Vilka effekter har vi då kunnat se av den bredare behandlingen av CF-populationen med Kaftrio under 2023 och 2024, och hur ser den kliniska bilden ut om vi jämför med 2019?
Höjdpunkter från CF-registrets senaste årsrapport som publicerades nyligen. Klicka på bilden för att se den i högre upplösning.
Ett av de mest spännande resultaten är att lungfunktionen ökat tydligt i alla åldersgrupper. Andelen vuxna CF-patienter med normal lungfunktion låg år 2019 på 38 procent. Nu är den siffran 56 procent. Minst lika intressant är att de med nedsatt lungfunktion också fått en markant förbättring. Även hos barn, som ju inte hunnit förlora lika mycket av sin lungfunktion, ser vi förvånansvärt stor skillnad. 2019 hade 78 procent av barnen en lungfunktion på 80 procent av förväntat värde eller högre. Nu har hela 87 procent av de svenska barnen med CF en normal lungfunktion.
Anmärkningsvärt är också att andelen patienter med kroniska luftvägsinfektioner, som i sin tur driver på skadlig inflammation i lungorna och på sikt påverkar lungfunktionen, minskat tydligt. 2019 hade 24 procent av barnen och 56 procent av de vuxna en kronisk kolonisering med pseudomonas aeruginosa, den vanligaste bakterien i lungorna hos CF-patienter. 2024 var den siffran 4 respektive 30 procent.
Den minskade bakteriella koloniseringen har också medfört minskat behov av kurer med intravenös antibiotika, som vid CF oftast innebär 10-14 dagars behandling med två olika sorters starka bredspektrumantibiotika tre gånger dagligen. 2019 gavs intravenösa kurer till 241 patienter med CF. 2024 var det endast 96 patienter som behövde en sådan behandling.
I rapporten syns också en annan dramatisk förändring: historiskt har antalet lungtransplantationer av patienter med cystisk fibros per år behövt räknas på båda händernas fingrar. Efter införandet av Kaftrio i svensk sjukvård har dessa transplantationer i princip tvärstannat. År 2021 lungtransplanterades bara två CF-patienter. År 2022 behövde man inte lungtransplantera några CF patienter alls. Och både 2023 och 2024 var den siffran en patient.
Att växa upp med CF har genom alla tider varit en kamp för få i sig tillräckligt med energi för att inte tappa vikt. Hos både barn och vuxna syns nu en markant förbättrad BMI, något som troligtvis beror på förbättrad förmåga att ta upp näring i tarmen men också på lägre energibehov som ett resultat av minskad infektion och inflammation i lungorna.
Sammantaget kan vi konstatera att införandet av nya effektiva CFTR-modulatorer har inneburit en revolution på bred front i svensk CF-vård. Vårdresultaten går knappt att jämföra med vad de var innan införandet av dessa läkemedel. Trots det har vi ett antal år kvar innan vi kan börja skönja vad detta kommer att innebära ifråga om patienternas livslängd. Samtidigt är det viktigt att komma ihåg att detta inte är slutstationen. CFTR-modulatorerna har visat sig medföra ett nästan otänkbart stort kliv framåt för CF-vården, men de är inte ett botemedel. Patienterna behöver fortfarande arbeta hårt med fysisk aktivitet, slemmobilisering och de kroniska infektionerna är inte heller helt borta. Andelen patienter med CF-mutationskombinationer som kan behandlas med de effektiva CFTR-modulatorer som finns på marknaden idag är 86 procent av de vuxna patienterna och 84 procent av barnen. 15 procent av patienterna har mutationer som inte är behandlingsbara. Lägg därtill de som har “rätt” mutationer men som inte tolererar behandlingen och vi inser då att en betydelsefull andel av patienterna fortfarande väntar på det medicinska genombrott som Kaftrio inneburit. Därför är det viktigt att svensk CF-vård fortsätter att sträva efter att ligga i framkant och erbjuda bästa möjliga vård för hela CF-kollektivet samt att regionerna fortsätter att satsa på nya innovativa CF-läkemedel.
