Efterträdaren till Kaftrio godkänd av CHMP

En ny CFTR-modulatorbehandling har nu fått ett positivt utlåtande av CHMP, den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s vetenskapliga kommitté för humanläkemedel. Det handlar om efterträdaren till kombinationsbehandlingen Kaftrio och Kalydeco, som inkluderades i läkemedelsförmånen i Sverige 2022.

Det nya läkemedlet kallas Alyftrek och består av tre substanser: deutivakaftor, tezakaftor och vanzakaftor. Företaget som utvecklat läkemedlet är även denna gång Vertex Pharmaceuticals (som också utvecklade Kaftrio och Kalydeco).

–Vårt mål har alltid varit att kontinuerligt driva innovation för att hjälpa människor med cystisk fibros att leva friskare och längre liv. Om det godkänns skulle detta nya läkemedel vara avsett för personer från 6 år och uppåt med minst en icke-klass I-mutation, vilket innebär att fler patienter skulle vara berättigade till ett läkemedel som för dem närmare normala nivåer av svettklorid, säger Carmen Bozic, M.D., vice verkställande direktör för global läkemedelsutveckling och medicinska frågor samt Chief Medical Officer på Vertex.

Hur skiljer sig då det nya läkemedlet från Kaftrio?

–I de fas 3-studier som gjorts har man jämfört effekten av Alyftrek med kombinationen Kaftrio/Kalydeco sett att det nya läkemedlet ger en bättre effekt på svettkloridnivåerna hos CF-patienter, vilket är ett bra mått på hur väl CFTR-kanalen fungerar, berättar Andreas Jarblad, förbundsordförande vid Riksförbundet Cystisk Fibros. Dessutom tar man endast en dos om dagen av det här läkemedel, vilket kommer att hjälpa de patienter som ibland glömmer någon av Kaftriodoserna, som ju behöver tas både morgon och kväll för att fungera fullt ut, fortsätter Andreas.

Kan alla CF-mutationer behandlas med Alyftrek?

Tyvärr inte. I Sverige, där vi till skillnad mot många andra länder har fri förskrivningsrätt, innebär “minst en icke-klass I-mutation” ingen egentlig förändring av den behandlingsaktuella gruppen jämfört med Kaftrio. För de som har två minimalfunktionsmutationer i CF-genen finns därmed fortfarande ingen godkänd orsaksbehandling. Däremot pågår lovande studier på CFTR-modulatorer som tycks fungera oavsett mutation, berättar Andreas.

När kommer svenska CF-patienter att få tillgång till Alyftrek?

–Erfarenhetsmässigt vet vi att EU-kommissionen brukar ge marknadsgodkännande till läkemedel som får positiv rekommendation av CHMP och att det oftast sker ungefär inom ett kvartal från rekommendationen, säger Andreas Jarblad. Då är läkemedlet godkänt för användning på den europeiska marknaden. Men som vi sett förut innebär det inte nödvändigtvis att läkemedlet inkluderas i högkostnadsskyddet lika snabbt. RfCF har uppmanat Vertex att ansöka om förmånsgodkännande för Alyftrek i Sverige så snart som möjligt eftersom ett grönt ljus från CHMP är tillräckligt för att TLV ska kunna handlägga en ansökan. Vi kommer naturligtvis att följa den processen på nära håll och arbeta hårt för att alla parter gör vad som krävs för att läkemedlet ska få ett snabbt godkännande, säger Andreas.