Nya arbetssätt bakom viktiga genombrott i Kaftrio-processen

17 november 2022
Text: RfCF

Riksförbundet Cystisk Fibros ansträngningar för att få Kaftrio subventionerat i Sverige har gett resultat. Under de senaste månaderna har förbundets arbete lett till viktiga genombrott i Kaftrio-processen och mycket tyder på att det imorgon kommer att räcka hela vägen till ett positivt förmånsbeslut. Arbetet som bedrivs vid förbundet kan dessutom få stor betydelse för förutsättningarna för patienters tillgång till särläkemedel i Sverige framöver. Samtidigt har arbetssättet satt en helt ny standard för hur patientorganisationer kan arbeta med intressepolitik, något som rönt stor uppmärksamhet både inom den ideella sektorn men också inom läkemedelsbranschen, vården och politiken. Bakom framgångarna ligger en satsning som gjordes i början av 2022 av RfCFs förbundsstyrelse och som letts av Andreas Jarblad på RfCFs kansli.

Imorgon fredag den 18 november kommer TLV att meddela om Kaftrio ska ingå i läkemedelsförmånen. Det är tredje gången Vertex ansökt om godkännande, efter att myndigheten sagt nej två gånger. Arbetsgruppen för Kaftrio-ärendet vid TLV har lämnat över sitt beslutsunderlag och beslutsrekommendation till nämnden, och därmed har också fönstret för att påverka processen och beslutet nu stängts. RfCF intressepolitiska arbete för ett Kaftrio-godkännande har därför kunnat sätta punkt efter ett 2022 som varit minst sagt intensivt. Arbetet har omfattat parallella dialoger med ett stort antal aktörer vid regioner, myndigheter och politiska instanser. Det senaste i raden av möten på högsta politiska nivå var ett möte för några veckor sedan med Acko Ankarberg Johansson (Kd), som numera har ansvaret för läkemedelsfrågorna i egenskap av sjukvårdsminister på Socialdepartementet. Under mötet lyfte Andreas Jarblad, som är samhällspolitiskt ansvarig vid förbundet, både Kaftriofrågan och de behov förbundet ser av vidare reformer på särläkemedelsområdet. Mötet sällade sig till en lång rad intressepolitiska insatser av RfCF under det senaste året; ett målmedvetet och systematiskt arbete som både förändrat synen på Kaftriofrågan hos regionerna och stöpt om förutsättningarna för TLV att godkänna läkemedlet. Men hur har detta gått till och hur ser läget ut just nu inför beslutet? För att få veta mer har vi ställt några frågor till Andreas.

Apropå mötet med sjukvårdsministern, kan bytet av regering tänkas ha påverkat Kaftrio-beslutet?
-Jag tycker att det är bra att regeringen utsett en minister med dedikerat ansvar för sjukvården och läkemedelssystemet, och dessutom en person som jag vet har ett engagemang i särläkemedelsfrågor, svarar Andreas.
-Jag har ju träffat Ankarberg Johansson flera gånger tidigare i hennes roll som ordförande för socialutskottet för att diskutera Kaftriofrågan och vi har en långtgående samsyn om behovet av reformer inom särläkemedelsområdet. Med det sagt ska man komma ihåg att även om regeringen är ansvarig för TLV så får inte ministrar, oavsett om de jobbar för en borgerlig eller socialdemokratisk regering, detaljstyra myndigheters beslut i ett enskilt pågående ärende. Så när det gäller det förestående förmånsbeslutet om Kaftrio har nog inte regeringsskiftet haft någon direkt inverkan - där har istället RfCFs systematiska inspel till TLV, regionerna och Vertex under året varit det som övervunnit låsningarna. Jag ser däremot fram emot att samarbeta med Socialdepartementet, och även TLV, i en annan viktig uppgift vi har framför oss, nämligen att stärka Sveriges förmåga att snabbare inkludera särläkemedel i läkemedelsförmånen. Det arbetet kommer att vara av stor betydelse för alla som lever med CF framöver, inte minst de utan en delta F508-mutation som idag står utan effektiv behandling, men också för de patienter som inte får full effekt av Kaftrio och för patienter med PCD eller någon annan ovanlig sjukdom, konstaterar Andreas.

Nu får vi alltså ett nytt förmånsbeslut imorgon. Hur kommer det att gå den här gången?

-Allt tyder på att Kaftrio nu äntligen kan få ett ja från TLV, säger Andreas.
-Vi har slitit väldigt hårt hela året med att på nära håll påverka den här processen på alla nivåer och arbetet har gett resultat. Många av de konstruktiva förslag som jag, tillsammans med RfCFs kommitté för intressepolitiskt påverkansarbete, utarbetat har tagits emot väl och hörsammats av både TLV, regionerna och Vertex. Nu har regionerna och Vertex nått fram till en avtalskonstruktion som verkar kunna tillfredsställa båda parter, samtidigt som jag bedömer att TLV kommer att bedöma konstruktionen som kostnadseffektiv eftersom RfCF i våra kontakter med TLV bidragit med flera parametrar som torde påverka kalkylen på ett avgörande sätt. Min gissning är därför att TLVs arbetsgrupp rekommenderar nämnden att säga ja till Kaftrio imorgon, och nämnden brukar gå på arbetsgruppens rekommendation. Så allt annat än ett ja till Kaftrio skulle förvåna mig mycket, avslutar Andreas.

Ett helt nytt angreppsätt i Kaftriofrågan

Förstärkningen av RfCFs intressepolitiska arbete under 2022 möjliggjordes av en stor donation till förbundet från en enskild medlem. Genom donationen kunde RfCF inrätta en tjänst med uppdraget att på heltid bedriva professionellt påverkansarbete i syfte att nå fram till ett positivt förmånsbeslut om Kaftrio. Förbundets arbete med Kaftriofrågan har väckt stor uppmärksamhet under året, både hos andra ideella organisationer men också inom läkemedelsindustrin, vårdsektorn och politiken. Idag anses RfCF vara Sveriges ledande aktör inom politiskt påverkansarbete i frågor som rör patienters tillgång till särläkemedel, och Kaftrio har enligt källor inom SKR varit regionernas högst prioriterade fråga den här hösten. Även TLV har under hösten arbetat för högtryck för att hitta en framkomlig väg för att inkludera läkemedlet i förmånen och har även som ett led i det arbetet kallat förmånsnämnden till flera extrainsatta möten för att diskutera praxisförändringar med avgörande betydelse för Kaftrio-ärendet. Det är enligt uppgift första gången man har extrainsatta nämndmöten överhuvudtaget. Dessutom har Kaftriofrågan ökat medvetenheten om cystisk fibros bland politiker och beslutsfattare, men också bland allmänheten. Men inget av ovanstående har skett spontant; det är resultatet av ett målmedvetet och hårt arbete från RfCFs sida. Den här hösten kan de möten och samtal RfCF under året haft med politiker, myndigheter, beslutsfattare och nyhetsredaktioner räknas i hundratal. Men det är inte bara den stora mängden möten och påverkansinsatser som gjort skillnad, utan också hur man arbetat.

Kan du berätta mer om ert arbetssätt när ni tagit er an uppgiften att påverka Kaftriofrågan, och vad som lett fram till att läget ser annorlunda ut inför beslutet den här gången?

-Vår strategi har gått ut på att driva frågan i tre parallella spår, berättar Andreas, där alla tre spår faktiskt är beroende av varandra för att lyckas.

-Det första spåret är att diagnosticera vad det är som gjort att det varit så svårt att få nya och avancerade CF-läkemedel godkända i Sverige, men också att kontinuerligt förstå låsningar och motsättningar som uppstår i förhandlingsprocessen. För att lyckas med det behöver man till att börja med förstå hur läkemedelssystemet fungerar minst lika bra som de tre förhandlande parterna. När jag och Patrik Sterky, som varit sammankallande för den intressepolitiska kommitté vid RfCF som jag samarbetat med, började jobba ihop i början av året var det första vi gjorde ett omtag och en ordentlig hemläxa för att på djupet förstå hur TLV arbetar med hälsoekonomiska bedömningar, hur beräkningsmodellen för kostnadseffektivitet fungerar i detalj och hur hela läkemedelssystemet är uppbyggt och interagerar. I denna process behövde vi också lära känna ett stort antal nyckelpersoner i systemet, vilket varit viktigt för att få en djupare förståelse av hur parterna ser på frågan samt kartlägga deras intressen och positioner i Kaftriofrågan innan och under förhandlingarna. Här har både formella möten och informella kontakter haft stor betydelse: alltså att upparbeta tillräckligt goda relationer och bygga ett förtroende, trots att man samtidigt utövar en viss press eftersom vi företräder ett annat intresse i frågan och är oense om vissa saker med dem vi pratar med, konstaterar Andreas.
-Samtidigt är mycket i förhandlingarna omgärdat av sekretess, och det finns många viktiga detaljer som aktörerna inte kan eller vill berätta för oss. Så en enormt stor del av arbetet i detta spår går ut på att lägga pussel. Jag tror att både min och Patriks familjer är väldigt trötta på att vi hela året ringt varandra nästan varenda dag och varenda kväll för att jämföra våra samtal med parterna i förhandlingarna och försöka lista ut vad olika låsningar och hinder beror på och vilken part vi behöver påverka just denna vecka, skrattar Andreas.

Okej, så en stor del av arbetet har varit att kontinuerligt lägga ett pussel för att hela tiden förstå vad som händer och var insatser behövs?

-Ja, precis. Det andra spåret vi arbetat med har varit att driva en massiv mediabevakning av frågan för att skapa ett opinionstryck för Kaftrio, fortsätter Andreas.
-För mig har det handlat om att varje vecka ha ett stort antal samtal med reportrar och redaktörer med förslag på reportage, hjälpt dem att förstå frågan, komma i kontakt med patienter, och framför allt ge förslag på vinklar i reportagen så att frågan aktualiseras på rätt sätt, utifrån vilken aktör vi just då behövt sätta press på för att få processen att röra sig framåt eller understryka något vi just framfört till någon av parterna, säger Andreas.
-Jag har också hjälpt många av de patienter som medverkat i reportagen att förbereda sin medverkan och förmedla till dem vad vi behöver få parterna att förstå just då, berättar Andreas. På så vis har RfCF direkt involverat medlemmarna i det intressepolitiska arbetet. Jag måste också få säga att jag är så otroligt imponerad av alla de som under det här året vågat framträda och öppet berätta om hur svårt det är att leva med cystisk fibros och vilken förödande inverkan den här sjukdomen har på våra kroppar och våra liv. Alla patienter och anhöriga som framträtt i media på det sättet under tiden vi kämpat för Kaftrio är inget mindre än hjältar. Trots att jag själv lever med CF och gått igenom precis samma saker som de jag pratat med har jag många gånger haft tårar i ögonen efter att jag pratat med en medpatient om den personens livssituation och väntan på tre små tabletter som skulle kunna förändra allt men istället varit utom räckhåll i 800 dagar nu. Det är en sådan fruktansvärd orättvisa. Och samtidigt har den orättvisan varit det som mer än något motiverat mig att fortsätta kämpa för en förändring, konstaterar Andreas.

Att driva mediebevakning är en svår och slitsam uppgift och Kaftriofrågan har inte varit ett undantag: av alla reportage som gjorts i tidningar, radio och TV under hela året har Andreas haft upprepad kontakt med journalisterna och redaktionerna bakom inslagen i mer än 90 procent av tillfällena, för att hjälpa dem att förstå frågan och patienternas perspektiv.
-Ja, och till det får man lägga alla gånger jag misslyckats med att övertyga en redaktion om att bevaka den här komplicerade frågan för att de upplevt den som alltför esoterisk, skrattar Andreas.
-Jag tror att jag exempelvis varit i kontakt med SVT:s Aktuellt- och Rapportredaktioner sju-åtta gånger under året innan jag till slut lyckades få dem att nappa på en vinkel nu i oktober. Problemet är ju dels att den första frågan jag brukar få är “Hur många är det som har CF i Sverige?”, och dels att när man inte känner till sjukdomen sedan innan utgår man ifrån att publiken inte heller gör det och därmed upplever frågan som ointressant. Men till slut uppstod ju, i takt med att vi lyckades få till fler och fler inslag, en snöbollseffekt. Och på sistone har det istället varit redaktionerna som ringt mig flera gånger om dagen.

Vad behövdes mer för att lyckas, utöver ett omfattande opinionsbildande mediatryck?

-I många andra länder har det faktiskt räckt att skapa stor medial uppmärksamhet för att få Kaftrio subventionerat, säger Andreas.
-Anledningen till att det inte är tillräckligt för att ensamt göra skillnad i Sverige är att här kan inte beslutet fattas av politiker utan av TLV, som är en myndighet med väldigt tydliga direktiv. De varken kan eller ska fatta beslut baserat på vilken patientgrupp som får mest mediauppmärksamhet för en fråga. Och när det gäller politiken, som är mer mottaglig för opinionsbildning, behöver ju någon komma med konstruktiva förslag om vad man ska göra åt situationen. I andra samhällsfrågor klarar politiken ofta själv att ta fram lösningar på policyproblem, men när det gäller så här komplicerade frågor och så ovanliga sjukdomar finns en kunskapsbrist som gör att vi som patientorganisation får en ännu viktigare roll. Så det tredje spåret vi arbetat med har varit systematiska och konstruktiva inspel till riksdag och regering, till regionerna, och till TLV och Vertex. När vi börjat få igång den mediala uppmärksamheten använde vi den som hävstång för att få till stånd möten med ledande riksdagspolitiker och genom att berätta om den ohållbara situationen för patienterna, men också förklara bristerna i systemet, och driva på för ett tillkännagivande från riksdagen till regeringen om åtgärder för bättre tillgång till särläkemedel i Sverige. Det arbetet resulterade både i ett tillkännagivande och i att just cystisk fibros-läkemedel fick stort utrymme i riksdagens behandling av frågan. Därefter fortsatte vi att påverka på riksnivå både genom fortsatt dialog med riksdagspoliker, eftersom vi ser långsiktiga behov av fortsatta reformer på särläkemedelsområdet, men framför allt genom dialoger med regeringskansliet. Vi ville kontinuerligt involvera och engagera Socialdepartementet i det analysarbete vi bedrev och det pussel vi lade ifråga om var Kaftrioprocessen blottlade orättvisor och problem i läkemedelssystemet som behövde rättas till. Efter en tids arbete nådde vi ett stort genombrott i att Socialdepartementet gav TLV ett myndighetsuppdrag: att hitta sätt att stärka TLVs möjligheter att inkludera särläkemedel i förmånen. TLV fick nu alltfler tydliga signaler om att högsta politiska nivå förväntade sig att Kaftrio-frågan skulle tas på allvar eftersom den var ett symtom på ett systemfel som är i akut behov av reparation, och en avgörande prövning av om det svenska förmånssystemet överhuvudtaget klarar av att hantera innovativa och högeffektiva särläkemedel, berättar Andreas. Samtidigt satte vi press på regionerna i bilaterala samtal med regionledningar och läkemedelschefer runtom i landet, för att understryka vikten av att den instans som är ansvarig för sjukvården tar ansvar även för patienter med ovanliga och svåra medfödda sjukdomar som behöver tillgång till ett läkemedel som systemet ännu inte lyckats hantera. Det kanske allra viktigaste arbetet har dock varit att gentemot TLV ta fram förslag på praxisförändringar i hur myndigheten beräknar kostnadseffektivitet för läkemedel för ovanliga medfödda sjukdomar med livslång behandling. TLVs jobb är ju att göra en beräkning av hur många extra levnadsår ett läkemedel förväntas ge, justerat för kvaliteten på de åren, s.k. QALY. Många tror nog att mediatrycket lett till att TLV höjt ribban för vilken kostnad per QALY man kan godkänna och att det är anledningen till att vi förhoppningsvis för Kaftrio godkänt imorgon. Det är helt fel. TLV har inte förflyttat sig en millimeter på den punkten. Anledningen är enkel: om TLV skulle godkänna en högre kostnad per QALY för Kaftrio kommer alla läkemedelsbolag som tidigare fått nej till subvention på läkemedel med liknande QALY-nivåer kunna överklaga tidigare beslut. För att inte tala om alla ytterligare läkemedel som knackar på dörren hos TLV nu och framöver. Under våra många möten med TLV framkom det allmer tydligt att systemet såg Kaftriofrågan som en vågbrytare. Att stoppa Kaftrio var helt avgörande för att motverka en höjning av läkemedelskostnaderna på bred front; något som mer eller mindre skulle innebära att TLV misslyckades med sitt grundläggande uppdrag om mesta möjliga hälsa för skattepengarna. Vi var alltså tvungna att hitta en annan väg framåt. Vi hade ett enormt tryck på frågan i och med mediabevakningen och ett starkt politiskt tryck på TLV, men ändå fanns ingen lösning i sikte. Under sommaren bestämde vi oss därför för att försöka gå ännu djupare in i detaljerna och försöka hjälpa TLV att hitta sätt att få kalkylen att gå ihop för just Kaftrio. De rekommendationer som vi arbetade fram drev vi i alla våra kontakter med TLV både under Almedalsveckan och under bilaterala möten med generaldirektören, ordföranden för läkemedelsförmånsnämnden och enhetscheferna vid myndigheten. Vi publicerade också en kort sammanfattning av några av de viktigaste punkterna som en debattartikel i inflytelserika Dagens Medicin.

-Dels handlade det om att TLV inte tagit tillräcklig hänsyn till att cystisk fibros är en sjukdom med ovanligt omfattande och komplex egen behandlingsbörda för patienterna, berättar Andreas.
-Till skillnad från många andra sjukdomar bedriver CF-patienterna avancerad sjukvård med bland annat intravenös antibiotikabehandling i hemmet, och sliter med tidskrävande slemmobiliserande behandling och andra insatser i många timmar dagligen. Om de insatserna, som reduceras kraftigt av Kaftrio, inte kostnadssätts i kalkylen missar man förstås en ekonomiskt vinst som bör tillgodoräknas läkemedlet. När jag och Patrik tog upp hela den problematiken med TLVs ledning blev det helt tyst i rummet. Tills ordföranden för läkemedelsförmånsnämnden bröt tystnaden med att “det var ett väldigt bra inspel”, minns Andreas.

Att komplettera TLVs förståelse av hur den komplexa CF-vården fungerar är alltså viktigt, eftersom den här typen av detaljkunskaper saknas både hos TLV och läkemedelsbolagen, och då behövs kunniga patientföreträdare.

En annan fråga som kan få betydelse på längre sikt är att det är svårt att räkna hem kostnadsnyttan av livslånga behandlingar om man diskonterar hälsovinsten. Det handlar om att TLV i likhet med andra myndigheter räknar ned värdet på vinster i framtiden jämfört med värdet på omedelbara vinster. Vid ett tillstånd som cystiskt fibros, där patienterna mår relativt bra när de är unga men blir svårt sjuka och dör när de är i 20-40 årsåldern kommer ju de extra levnadsåren, vinsterna, 20-40 år fram i tiden. Om man då räknar ned värdet på den hälsovinsten med ett antal procentenheter per år är det lätt att förstå att hälsovinsten i så långt in i framtiden knappast blir kostnadseffektiv nog för att bekosta ett dyrt läkemedel som ska ges redan nu och under så lång tid. Ett förslag från RfCF om att TLV bör medge en lägre diskonteringsränta för särskilt svåra och ovanliga sjukdomstillstånd med livslång behandling har diskuterats intensivt på TLV.
-Vi tror att förändringar i hur man använder diskonteringsränta är något som kan att bli en viktig pusselbit i en förstärkt svensk förmåga att godkänna särläkemedel i framtiden, och vi hoppas att TLV inkluderar en översyn av detta i arbetet med sitt pågående myndighetsuppdrag, säger Andreas.

Det låter som ett enormt arbete?

-Ja, jag är glad att RfCFs styrelse låtit mig prioritera att arbeta uteslutande med den här frågan, säger Andreas. Utan den fantastiska uppbackning jag fått från förbundet hade vi inte kunnat bedriva det här arbetet, och jag är helt övertygad om att vi då hade fått vara utan Kaftrio i Sverige under överskådlig tid. Den bilden tror jag också att både TLV, regionerna och Vertex delar. Jag är också glad att jag har Patrik Sterky vid min sida, med hans driv, kunskap och engagemang, och förbundets intressepolitiska kommitté att samarbeta med. Det som RfCF genom konstruktiva samtal med TLV har åstadkommit ifråga om praxisförändringar är ett enorma genombrott i förutsättningarna för att kunna godkänna särläkemedel för sjukdomar som cystisk fibros och PCD. Jag tror att man nog lugnt kan påstå att RfCFs medlemmar har fått valuta för pengarna på sin medlemsavgift om 200 kronor per år, säger Andreas med ett leende.

Vad händer nu?

-Nu inväntar vi med spänning morgondagens beslut från TLVs förmånsnämnd. Sedan har RfCF annonserat ett webinarium på lördag där jag och vår ordförande Johan Moström berättar mer om beslutet. Med oss har vi också två CF-läkare som kommer att berätta om införandeplaneringen i Sverige. Sedan fortsätter RfCFs intressepolitiska arbete. Styrelsen har varit tydlig med att man har för avsikt att fortsätta satsa på market access-frågor för särläkemedel. Vi får inte för en sekund glömma bort att det finns en grupp CF-patienter som inte blir hjälpta av Kaftrio och att vi också kämpar för bättre vård och nya läkemedel för PCD. Våra planer för att arbeta för förändringar av systemet för särläkemedel är långt gångna och vi vill säkerställa att när man har CF eller PCD ska man inte behöva ägna åratal åt att kämpa för att få tillgång till varje nytt läkemedel som kommer. Här behövs grundläggande systemförändringar, och för att de ska komma på plats behövs RfCF, avslutar Andreas.